Tháng 11/2022, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt Hemgenix - liệu pháp gene chữa bệnh máu khó đông hemophilia B của Công ty CSL Behring (Úc).
Đây là loại thuốc truyền một lần, có giá 3,5 triệu USD/liều. Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng (ICER), một tổ chức nghiên cứu phi lợi nhuận phân tích giá trị của thuốc theo toa và các sản phẩm y tế, xác nhận Hemgenix là loại thuốc đắt nhất thế giới tính đến nay.
 |
| Ảnh minh họa: Getty. |
Hemgenix hoạt động bằng cách đưa một gene có thể tạo ra các yếu tố đông máu bị thiếu vào gan, nơi nó bắt đầu hoạt động để tạo ra protein Yếu tố IX, qua đó giúp người bệnh cải thiện khả năng đông máu.
Một nghiên cứu quan trọng về liệu pháp này cho thấy thuốc Hemgenix chỉ cần dùng một lần đã cắt giảm 54% số lần chảy máu của bệnh nhân trong suốt một năm.
Tuy vậy, theo trang Drugs.com, Hemgenix có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:
- Phản ứng dịch truyền: Các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng dịch truyền có thể bao gồm tức ngực, nhức đầu, đau bụng, choáng váng, triệu chứng giống cúm, da ửng đỏ, rùng mình, phát ban và tăng huyết áp.
Bạn sẽ cần được theo dõi trong khi truyền dịch và trong ít nhất 3 giờ sau đó.
- Tăng men gan nhất định: Bạn sẽ cần xét nghiệm để đánh giá sức khỏe của gan trước khi được dùng Hemgenix, và sau đó được xét nghiệm máu hàng tuần để theo dõi men gan trong 3 tháng sau khi truyền dịch. Nếu bạn có các yếu tố nguy cơ ung thư gan từ trước, bạn sẽ được kiểm tra sức khỏe gan thường xuyên trong 5 năm.
Một số tác dụng phụ khác phổ biến của Hemgenix có thể xảy ra như mệt mỏi, buồn nôn,...
Lưu ý, trước khi được truyền Hemgenix, bạn sẽ được kiểm tra chất ức chế Yếu tố IX. Nếu kết quả là dương tính, xét nghiệm lại sẽ được thực hiện sau 2 tuần. Bạn sẽ không thể được truyền Hemgenix nếu 2 lần xét nghiệm đều dương tính.
Ngoài ra, bạn cần nói cho bác sĩ về các loại thuốc đang dùng, bao gồm thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn, vitamin và thảo dược bổ sung... trước khi truyền Hemgenix.
Mời độc giả xem thêm video: WHO khuyến cáo về thuốc chữa sốt rét trong điều trị COVID-19 (Nguồn video: THĐT)
An An (Tổng hợp)