Phát hiện ra loại thuốc uống mới có thể giảm cholesterol

Được công bố trên tạp chí Cell Reports, những phát hiện này đại diện cho một chiến lược chưa được công nhận trước đây để quản lý cholesterol và cũng có thể tác động đến các phương pháp điều trị ung thư.

Đây là một đột phá khoa học vì trước đây chất ức chế PCSK9 chỉ có thể được sử dụng dưới dạng thuốc tiêm, tạo ra rào cản đối với việc sử dụng chúng.

"Giảm cholesterol là một trong những liệu pháp quan trọng nhất mà chúng ta có để kéo dài tuổi thọ và bảo vệ con người khỏi bệnh tim, đây vẫn là nguyên nhân số một gây bệnh tật và tử vong ở thế giới phương Tây," Jonathan S. Stamler, MD, tác giả chính của nghiên cứu, Chủ tịch, Viện Khám phá Harrington tại UH, Robert S. và Sylvia K. Reitman Family Foundation, Giáo sư xuất sắc về Đổi mới Tim mạch, và Giáo sư Y học và Hóa sinh tại Trường Y khoa UH và Case Western Reserve, cho biết.

"Cho đến nay, statin chỉ làm giảm cholesterol. Đây là nhóm thuốc mà chúng tôi nghĩ sẽ đại diện cho một cách mới để giảm cholesterol, một cách mới để đánh bại PCSK9", TS Johnathan S. Stamler nói.

Trọng tâm của việc điều chỉnh cholesterol là các thụ thể LDL, nằm trên bề mặt tế bào gan và loại bỏ cholesterol ra khỏi máu, do đó làm giảm nồng độ trong huyết thanh. PCSK9 trong máu kiểm soát số lượng thụ thể LDL bằng cách đánh dấu chúng để phân hủy. Do đó, các tác nhân ức chế PCSK9 làm tăng số lượng thụ thể LDL loại bỏ cholesterol.

Oxit nitric là một phân tử được biết là ngăn ngừa các cơn đau tim bằng cách làm giãn mạch máu. Trong nghiên cứu mới, Stamler và các đồng nghiệp chỉ ra rằng oxit nitric cũng có thể nhắm mục tiêu và ức chế PCSK9, do đó làm giảm cholesterol. Họ xác định được một loại thuốc phân tử nhỏ có chức năng làm tăng khả năng khử hoạt tính oxit nitric của PCSK9. Những con chuột được điều trị bằng thuốc cho thấy giảm 70% cholesterol "xấu" LDL.

Có hiệu quả với bệnh nhân ung thư

Ngoài việc tác động đến lĩnh vực chuyển hóa cholesterol, những phát hiện này có thể tác động đến bệnh nhân ung thư, vì bằng chứng mới cho thấy việc nhắm mục tiêu PCSK9 có thể cải thiện hiệu quả của liệu pháp miễn dịch ung thư.

Stamler cho biết: “PCSK9 không chỉ nhắm vào các thụ thể LDL để phân hủy, nó còn làm trung gian cho sự phân hủy của MHC 1 trên các tế bào lympho, được sử dụng để nhận biết các tế bào ung thư. PCSK9 đang ngăn chặn hiệu quả các tế bào lympho của bạn nhận ra các tế bào ung thư. Vì vậy, nếu bạn ức chế PCSK9, bạn có thể tăng cường giám sát ung thư của cơ thể. Một ngày nào đó có thể có cơ hội áp dụng những loại thuốc mới này cho nhu cầu đó".