Mắc bệnh hiếm, bé gái được cứu bằng thuốc đắt nhất thế giới

The Express.co.uk đưa tin, bé Teddi Shaw là đứa trẻ đầu tiên ở Vương quốc Anh được Dịch vụ Y tế Quốc gia (NHS) nước này điều trị bằng liệu pháp gen Libmeldy trị giá hàng triệu bảng Anh để chữa căn bệnh hiếm gặp.

Cụ thể, bé Shaw, 20 tháng tuổi, mắc bệnh loạn dưỡng chất trắng nhược sắc (MLD). Căn bệnh này ảnh hưởng đến 1 trong 40.000 trẻ sơ sinh và gây mất chức năng hệ thống thần kinh và não, khiến người bệnh chỉ sống thọ được khoảng 5 đến 8 năm.

Phương pháp điều trị Libmeldy có giá niêm yết là 2,8 triệu bảng Anh, là liệu pháp gen dùng một lần và là loại thuốc đắt nhất thế giới vào thời điểm NHS lần đầu tiên cung cấp. Nó hoạt động bằng cách loại bỏ các tế bào gốc của bệnh nhi và thay thế gen bị lỗi gây ra MLD, trước khi tiêm lại các tế bào đã được điều trị.

Hiện tại, Teddi trở thành người đầu tiên ở Vương quốc Anh được điều trị bằng phương pháp này của NHS. Bé gái bắt đầu được điều trị vào tháng 6/2022 và hiện giờ rất vui vẻ, khỏe mạnh, phục hồi khi trở về nhà ở Northumberland.

Đáng tiếc, Nala, 3 tuổi, chị gái của Teddi, cũng mắc MLD nhưng được đánh giá y tế là không phù hợp độ tuổi để thực hiện liệu pháp gen chữa bệnh.

"Khi được thông báo rằng cô con gái đầu lòng của chúng tôi, Nala, không đủ điều kiện để điều trị, chúng tôi rất đau lòng. Nhưng giữa nỗi đau có niềm hy vọng dành cho Teddi. Nếu không có liệu pháp gen, chúng tôi sẽ phải đối mặt với nỗi đau mất đi hai cô con gái", Ally Shaw, 32 tuổi, mẹ của Teddi và Nala chia sẻ.

Libmeldy, do công ty Orchard Therapeutics của Anh sản xuất, là phương pháp điều trị một lần giúp khắc phục nguyên nhân cơ bản của MLD. Nhờ phương pháp này, trẻ em sinh ra mắc MLD giờ đây có cơ hội sống một cuộc sống bình thường và khỏe mạnh.